Les premiers humains génétiquement modifiés pourraient exister d’ici deux ans

La société de biotechnologie Editas Medicine prévoit de commencer des essais pour modifier génétiquement des gènes humains et inverser la cécité.

Les humains avec un ADN génétiquement modifié pourrait exister dans les deux ans qui viennent après qu’une société privée de biotechnologie a annoncé des plans pour commencer les premiers essais avec une nouvelle technique révolutionnaire.

Editas Medicine, qui est basée aux États-Unis, a déclaré qu’elle envisage de devenir le premier laboratoire au monde à “modifier génétiquement” l’ADN de patients souffrant d’une maladie génétique – dans ce cas le trouble amaurose congénitale de Leber.

Le trouble empêche le fonctionnement normal de la rétine; la couche de cellules sensible à la lumière à l’arrière de l’œil. Il apparaît à la naissance ou dans les premiers mois de la vie et les malades peuvent devenir complètement aveugle.

La maladie héréditaire rare est provoquée par des défauts dans un gène qui ordonne la création d’une protéine qui est essentielle à la vision.

Mais les scientifiques à Editas Medicine aux États-Unis croient qu’ils peuvent fixer l’ADN muté en utilisant la technologie révolutionnaire CRISPR, qui permet de modifier l’ADN.

Katrine Bosley, directeur général de Editas Medicine, a déclaré lors d’une conférence aux États-Unis que la société espère commencer l’expérimentation de la technologie sur les patients aveugles en 2017.

Ce serait la première fois que la technologie est utilisée sur les humains. L’édition de gènes est actuellement interdite aux États-Unis, donc l’entreprise aura besoin d’une permission spéciale des autorités de réglementation en matière de santé.

“Tout cela semble allez bien vite, mais nous allons au rythme que nous le permet la science”, a dit Bosley à la conférence de EmTech à Cambridge dans le Massachusetts.

CRISPR, qui signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées) est un mécanisme de défense naturel utilisé par les bactéries.

Les bactéries portent dans leurs brins d’ADN un code génétique appartenant au virus afin qu’elles puissent les reconnaître quand ils s’approchent. Quand elles repèrent un virus, elles libèrent une enzyme qui attaque.

Les scientifiques ont exploité ce mécanisme pour utiliser une sorte de “ciseaux moléculaires” qui enlèvent les zones qui ont subi une mutation d’ADN.

Mais la technologie est controversée car elle modifie fondamentalement le code génétique d’une personne qui peut ensuite être transmis à sa descendance. Les critiques craignent aussi qu’elle pourrait avoir des conséquences inattendues pour d’autres parties du génome et pourrait conduire à des bébés sur mesure.

En avril, on a ordonné à la Chine de “maîtriser” les scientifiques qui avaient réalisé des embryons non viables pour modifier le gène responsable de la maladie fatale du sang, la thalassémie.

Mais Darren Griffin, professeur de génétique à l’université de Kent, a déclaré que le nouveau traitement offre un réel espoir pour les personnes atteintes de maladies génétiques : “La technologie CRISPR offre une gamme d’applications intéressantes, dont les options de traitement pour les maladies génétiques. La maladie héréditaire de l’œil est un point de départ évident étant donné qu’il existe déjà un précédent dans la thérapie génique classique”.

Selon MIT Technology Review, les patients à l’essais auraient une «soupe» de virus injectés dans leurs yeux, chargée avec des instructions pour supprimer environ 1000 lettres d’ADN à partir d’un gène appelé CEP290 dans les cellules photoréceptrices d’un patient.

Si c’est un succès, des traitements similaires pourraient fonctionner pour plusieurs troubles causés par des erreurs de gènes tels que la maladie de Huntington et la fibrose kystique.

Cependant, certains experts britanniques se sont montrés prudents à propos de la dernière annonce, ce qui suggère que deux ans semblent trop tôt pour un progrès aussi énorme.

“Cela semble massivement prématurée», a déclaré Alastair Kent, de Genetic Alliance, qui soutient les personnes atteintes de maladies génétiques.

“Cependant CRISPR est une technologie extrêmement intéressante et elle a sans aucun doute un grand potentiel qui attire l’attention des chercheurs du monde entier. Si le potentiel de CRISPR doit être réalisé alors la technologie doit être explorée entièrement grâce à la recherche biomédicale de haute qualité qui est soumise à l’approbation éthique et approuvée par les pairs. Autrement il y a un risque que les familles ayant grand besoin de remèdes seront vulnérables aux offres plausibles d’avocats trop enthousiastes pour la technologie.”

La semaine dernière, Great Ormond Street Hospital et UCL ont annoncé qu’ils avaient utilisé l’édition génétique pour créer des “cellules immunitaires” pour le bébé Layla Richards, cependant les cellules génétiques ont été effacées de son corps dans les 12 semaines. Dans le cadre du nouveau procès le changement serait permanent et transmis à travers la lignée germinale.

Source : The Telegraph