Étude : L’édition génétique pourrait combattre la dystrophie musculaire


La technique consiste à couper chirurgicalement un petit morceau de l’ADN tout en évitant la thérapie génique traditionnelle.

L’édition génétique,à l’aide d’injection, pourrait un jour offrir de l’espoir aux personnes souffrant de maladies dévastatrices héritées, suggère une nouvelle recherche.

Une première étape vers le traitement révolutionnaire a été démontrée par les scientifiques qui l’ont utilisé sur des souris atteintes de la myopathie de Duchenne (DMD).

La technique consiste à couper chirurgicalement un petit morceau de l’ADN défectueux tout en évitant la thérapie génique traditionnelle. Fondamentalement il peut être appliqué aux adultes et ne nécessite pas l’altération des gènes dans les ovules et les spermatozoïdes qui sont transmis aux générations futures.

Dans une série d’études sur les souris, publiées dans la revue Science, des chercheurs américains ont montré comment un paquet éditant le gène livré par un virus injecté peut mener à la récupération partielle de DMD. La maladie incurable est l’une des plus fréquente et sévère d’un groupe de conditions héritées qui affectent près de 70 000 personnes au Royaume-Uni.

La maladie est généralement diagnostiquée chez les garçons lors de la petite enfance, ce qui provoque une dégénérescence musculaire, une invalidité et le décès prématuré. Les hommes atteints par cette condition peuvent espérer vivre jusqu’à environ 20 ou 30 ans.

Source : The Independent


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