Des scientifiques redonnent la vue à des souris grâce à une nouvelle technique d’édition de gènes
L’équipe de recherche a utilisé un nouveau système d’édition du génome basé sur CRISPR, appelé PESpRY.
Selon un communiqué de presse publié dans Eurekalert, des scientifiques chinois ont traité efficacement la rétinite pigmentaire, l’une des principales causes de perte de vision, chez des souris.
L’équipe de recherche a utilisé une nouvelle forme d’édition du génome basée sur CRISPR qui est exceptionnellement adaptable et pourrait potentiellement remédier à de nombreuses mutations génétiques responsables de différentes maladies.
Les scientifiques ont utilisé l’édition du génome pour restaurer la vision chez des souris atteintes de troubles génétiques tels que l’amaurose congénitale de Leber, qui affecte l’épithélium pigmentaire rétinien, une couche cellulaire non neuronale de l’œil qui supporte les cellules photoréceptrices des bâtonnets et des cônes qui détectent la lumière.
Néanmoins, la plupart des formes héréditaires de cécité, y compris la rétinite pigmentaire, sont dues à des anomalies génétiques dans les photorécepteurs neuronaux plutôt que dans l’épithélium pigmentaire rétinien.
“La possibilité d’éditer le génome des cellules neurales de la rétine, en particulier des photorécepteurs malades ou mourants, fournirait des preuves beaucoup plus convaincantes des applications potentielles de ces outils d’édition du génome dans le traitement de maladies telles que la rétinite pigmentaire”, explique Kai Yao, professeur à l’université des sciences et technologies de Wuhan.
PESpRY : un système CRISPR hautement adaptable
On estime que la rétinite pigmentaire touche une personne sur 4 000 et qu’elle peut résulter de mutations dans plus de 100 gènes différents. Cette maladie affecte d’abord les cellules à bâtonnets responsables de la détection de la lumière faible, entraînant leur dysfonctionnement et leur mort. Par la suite, elle peut également affecter les cellules coniques nécessaires à la vision des couleurs, entraînant finalement une perte de vision irréversible et grave par nature.
Yao et son équipe de recherche ont cherché à restaurer la vision de souris atteintes de rétinite pigmentaire à la suite d’une mutation du gène responsable du codage de l’enzyme critique PDE6β. Ils y sont parvenus en créant un système CRISPR hautement adaptable appelé PESpRY, qui peut être personnalisé pour corriger divers types de mutations génétiques présentes n’importe où dans le génome.
En ciblant la mutation du gène PDE6β avec le système PESpRY, Yao et l’équipe ont pu corriger efficacement la mutation et restaurer l’activité de l’enzyme dans les rétines de souris souffrant de rétinite pigmentaire. Cette intervention a empêché la dégénérescence des cellules photoréceptrices à bâtonnets et à cônes, et leurs réactions électriques à la lumière ont été rétablies.
Les chercheurs ont soumis les souris génétiquement modifiées à divers tests comportementaux, qui ont démontré que les animaux conservaient leur vision jusqu’à un âge avancé. Par exemple, elles ont été capables de naviguer dans un labyrinthe aquatique guidé par des indices visuels presque aussi efficacement que des souris saines, et elles ont montré des mouvements de tête typiques en réponse à des stimuli visuels.
Yao souligne que des travaux supplémentaires sont nécessaires pour garantir la sécurité et l’efficacité du système PESpRY chez l’homme. Néanmoins, l’étude fournit des preuves substantielles de l’applicabilité de cette stratégie innovante d’édition du génome in vivo et de son potentiel pour le traitement de divers contextes de recherche et de thérapie, en particulier les maladies rétiniennes héréditaires telles que la rétinite pigmentaire.
L’étude a été publiée dans le Journal of Experimental Medicine.
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Source : Interesting Enigneering – Traduit par Anguille sous roche
